拟病毒颗粒及其在罕见病治疗领域的应用OA

罕见病大多由基因突变导致,普遍面临诊断困难、传统疗法受限且存在显著缺陷等困境。研究显示,基因治疗已经成为攻克该类疾病的重要策略之一。拟病毒颗粒(virus-like particles,VLPs)作为极具潜力的新仿生递送系统,在罕见病治疗领域展现出良好的应用前景。本综述首先系统阐述了VLPs的基本结构特征及分类方式,随后通过对“特异性受体结合—细胞内吞—内体转运—逃逸释放”作用链的详细介绍,分析并总结了针对VLPs在结构稳定性、靶向性、载荷能力等多维度的工程化改造策略,同时介绍了VLPs在X连锁慢性肉芽肿病、Leber先天性黑矇、亨廷顿病3种罕见病治疗中的实际应用,为未来该递送系统的设计与应用提供参考。