索伐瑞韦治疗脊髓性肌萎缩症的上市后安全性信号评价OA

目的:挖掘和评价索伐瑞韦(奥那赛诺基因注射液)上市后治疗脊髓性肌萎缩症潜在关联不良事件信号,为临床安全用药提供参考。方法:在美国食品药品监督管理局不良事件报告系统(FAERS)中提取索伐瑞韦自2019年5月至2025年12月以其作为首要怀疑(PS)药物相关的不良事件,采用报告比值比(ROR)、成比例报告比值比(PRR)、多重伽马-泊松收缩估计(MGPS)和贝叶斯置信区间神经网络传播(BCPNN)4种方法进行信号挖掘,评估索伐瑞韦与不良事件的统计学关联。在4种算法中均达到阈值标准的不良事件被判定为风险信号。结果:经数据清洗后,共检索到以索伐瑞韦作为PS药物的不良事件报告9498例次,涉及2132例患者。共挖掘到188个不良事件信号,涉及12个系统器官分类(SOC)。按各SOC信号数及相应首选术语(PT)报告数降次排序取前5位,发现21个未收载于药品说明书的信号,其中被识别为具有临床中优先级信号的PT有6个。按报告者类别进行分层,发现需医学确诊的不良事件主要由专业人员报告,症状直观的事件主要由非专业人员报告。索伐瑞韦潜在关联不良事件发生中位时间为6(2,32)d。结论:除索伐瑞韦说明书提及不良反应外,还应密切关注肾脏和泌尿系统疾病、心脏器官疾病、代谢及营养类疾病、精神系统类疾病等不良反应,建议针对索伐瑞韦的特异性风险实施相应监测与针对性管理。