母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤的研究进展OA

母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤(BPDCN)是一种起源于浆细胞样树突状细胞的罕见血液系统恶性肿瘤,具有高度侵袭性,患者总生存率低。传统上,常规化疗和干细胞移植是BPDCN患者的主要治疗方法,但复发频繁,靶向免疫治疗已成为临床研究中的重点。与正常造血干细胞相比,CD123在BPDCN细胞上特异性过度表达,使其成为该疾病靶向免疫治疗的重要靶点。该文系统综述了BPDCN起源、发病机制、临床表现、诊断与鉴别诊断等基础诊疗要点,重点围绕CD123靶向治疗展开阐述,梳理了该靶点相关靶向药物和嵌合抗原受体(CAR)-T细胞治疗在BPDCN中的研究进展。目前,BPDCN现有治疗方案尚未显著改善患者的长期生存获益,仍存在有效治疗靶点匮乏、单一治疗手段疗效有限等主要问题,未来研究应侧重于探索多靶点治疗及多种方法联合应用等创新策略,进一步提升靶向治疗的可控性和安全性,以提高BPDCN患者的生存率。