基于循证证据与区域医疗机构真实世界研究的利伐沙班治疗儿童静脉血栓栓塞症临床综合评价OA

目的:以利伐沙班为核心开展抗凝药物应用于儿童静脉血栓栓塞症(VTE)治疗的临床综合评价,促进儿童VTE治疗的规范化。方法:系统检索国内外相关指南、文献及临床试验数据,从有效性、安全性、经济性、适宜性、可及性、创新性6个维度对利伐沙班进行评价。结果:有效性,利伐沙班治疗下症状复发性VTE发生率低于传统抗凝治疗,血栓完全再通率及血栓负荷改善效果更优,且在复合终点获益显著,获多部临床指南/共识推荐。安全性,利伐沙班与传统抗凝治疗相比,大出血发生率降低,整体安全性相当,不良反应以1~2级(轻度)为主,仅对新生儿或6月龄以下、严重肝肾功能不全患儿存在使用限制。经济性,仿制片剂日均费用0.88元,因无需常规监测,总费用低于华法林。适宜性,利伐沙班为国内唯一获批儿童VTE适应证的口服抗凝药物,拥有片剂、颗粒剂、干混悬剂等儿童适宜剂型,可解决低龄患儿给药难题,用药依从性优于肝素类及华法林。可及性,利伐沙班已纳入国家医保及基本药品目录,被调研医疗机构中配备片剂,均未配备颗粒剂、干混悬剂,华法林基层医疗机构的配备率偏低;仿制片剂可负担性最优,原研制剂经济负担较高。创新性,利伐沙班为高选择性直接Xa因子抑制剂,全合成化合物制剂性能均一,儿童专用干混悬剂为新生儿VTE唯一获批口服抗凝剂型。结论:基于现有证据,利伐沙班治疗儿童VTE的有效性优于传统抗凝药物,安全性相当,仿制制剂经济性突出,且剂型适配性、依从性高。但其儿童适宜剂型覆盖率低、医保支付未覆盖儿童适应证,且国内真实世界证据不足,限制了临床可及性。