JAK抑制剂在特发性炎性肌病治疗中的研究进展OA

特发性炎性肌病(IIM)是一组复杂的自身免疫性疾病,以骨骼肌炎症为主要特征,并常累及肺、皮肤、关节等多个器官。传统免疫抑制方案对部分患者,尤其是伴有快速进展性间质性肺病(RP-ILD)患者疗效有限。近年来,JAK抑制剂(JAKi)作为小分子靶向药物,通过阻断JAK/STAT信号通路,为IIM的治疗提供了新方向。现有研究表明,JAKi在MDA5抗体阳性皮肌炎、经典皮肌炎及抗合成酶综合征等亚型中显示出较好的治疗前景,尤其在间质性肺病、顽固性皮肤病变及钙质沉着等方面具有一定优势;而在包涵体肌炎和免疫介导坏死性肌病中的疗效证据仍相对有限。不同IIM亚型间JAK-STAT信号通路活化程度的差异,可能是决定JAKi治疗应答异质性的关键因素。未来需进一步开展高质量前瞻性研究,研发选择性更高的JAKi,探索基于生物标志物的精准治疗方案,进一步验证其疗效和安全性。