达雷妥尤单抗治疗多发性骨髓瘤的快速卫生技术评估OA

目的快速综合评价达雷妥尤单抗治疗多发性骨髓瘤(MM)的有效性、安全性和经济学,为临床合理用药与医保决策提供循证依据。方法采用快速卫生技术评估(RHTA)方法,系统检索中国期刊全文数据库、万方数据知识服务平台、PubMed、Embase、The Cochrane Library及国内外卫生技术评估机构官网,由两名研究者独立筛选文献、提取数据并评价质量后,采用描述性分析整合数据。结果共纳入40篇文献,包括34篇系统评价/Meta分析和6篇药物经济学研究。有效性方面,达雷妥尤单抗在延长患者无进展生存期(PFS)、总生存期(OS),以及提高客观缓解率(ORR)、严格的完全缓解(sCR)率、完全缓解(CR)率、非常好的部分缓解(VGPR)率等方面均具有显著优势(P<0.05)。安全性方面,达雷妥尤单抗会增加血液系统不良反应风险,包括中性粒细胞减少、血小板减少、淋巴细胞减少,以及非血液系统不良反应风险,包括上呼吸道感染、肺炎、支气管炎、咳嗽、发热等,输注反应发生率较高(34%~46%),但规范管理后总体可控。经济学方面,纳入研究均显示达雷妥尤单抗不具备成本-效果;然而,随着2021年达雷妥尤单抗注射液与2025年皮下注射剂型相继纳入国家医保目录,价格大幅下降,经济学显著改善,因此经济学评价结论存在动态优化空间。结论达雷妥尤单抗治疗MM有效性显著,安全性需加强不良反应监测与管理以保障患者生命质量,经济学在我国医保政策支持下显著提升。